五旬女子小肠仅长70厘米 上海九院引领罕见病治疗新突破

东方网记者刘轶琳3月11日报道：“今天开出的这张处方，意味着替度格鲁肽首次惠及成人短肠综合征患者。从儿童到成人，在全国范围内尚属首例，意义重大。”上海交通大学附属第九人民医院普通外科主任李幼生教授谈道。来自江苏、现年54岁的短肠综合征患者文女士（化名），成为李幼生教授所说的“首位获益人”。

短肠综合征（Short bowel syndrome，简称“SBS”）患者，又被称为“短肠人”。正常成人的小肠约有3-8.5米，SBS患者的小肠长度往往小于2米，甚至不到1米,，未成年患者的小肠长度小于38厘米。据估算，我国成人患病率约为百万分之0.73，有逐年上升的发病趋势。

在我国短肠综合征的主要病因中，肠系膜缺血性疾病、克罗恩病和放射性肠炎位列前三。作为文女士的主治医生，上海交通大学附属第九人民医院普通外科主治医师姚丹华说：“患者今年54岁，罹患克罗恩病长达20年。曾经经历过多次手术切除小肠和大肠，目前患者剩余小肠 70cm，结肠已经被全部切除，并且留有小肠造口，在短肠综合征的分型中，属于 I 型短肠综合征。患者目前在肠内联合肠外营养支持中，无法完全摆脱肠外营养。针对患者的复杂病情，我们科室为其制定了个性化的诊疗方案，在进行相关对症治疗后情况好转。如今用上创新药物替度格鲁肽，希望能够帮助她摆脱肠外营养，早日出院，回归正常生活。

作为我国短肠综合征治疗中心之一，近年来，上海交通大学附属第九人民医院普通外科牵头，联合多科室共同坐诊，为患者提供罕见病咨询、初步评估，并给出个体化的治疗方案。目前我国国内两本短肠综合征专业书籍——《当代短肠综合征治疗学》、《短肠综合征使用处理流程》，均由李幼生教授主编或主译。实际上，李幼生教授团队不仅在短肠治疗中积累了丰富的经验，近年来，他们更是不断探索如何在手术时尽可能保护肠道、减少肠切除，尽可能降低因急性肠系膜血管缺血、克罗恩病及放射性肠炎外科治疗所导致的短肠综合征的发生。

李幼生教授表示："对于罕见病，尤其是短肠综合征这种‘超罕疾病’，需要社会各界的共同关注与理解。”近年来，上海在罕见病用药保障方面持续发力，通过一系列政策创新和实践探索，有效缓解了罕见病患者的用药难题，大大减轻了他们的经济负担。目前，替度格鲁肽已进入皖惠保、惠厦保、沪惠保、惠梧保、宁惠保、陕西全面健康保等20省市惠民保，更多患者得以负担这些治疗，实现了从“用不起”到“用得上”的重大跨越。