官宣！药物牧场与美国国立卫生研究院(NIH) 共同开发靶向ROSAH 综合征的精准治疗

　　药融圈获悉：2024年12月20日，药物牧场和美国国立卫生院的合作是基于药物牧场研发的原创新药(First-in-class)ALPK1激酶抑制剂，DF-003具有口服、强效、高选择性特点，可抑制ALPK1和ALPK1突变体活性，这些变异体的高活突变会导致ROSAH综合征。

　　药物牧场作为一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发针对先天免疫的创新疗法。本次与美国国立卫生研究院国家过敏和传染病研究所(NIAID)签署合作研发协议（CRADA），以开发靶向药物DF-003精准治疗ROSAH（视网膜营养不良、视神经水肿、脾肿大、

　　无汗症和头痛）综合征。DF-003作为高选择性和强效性ALPK1抑制剂，可以穿过血液视网膜屏障，并已在转基因ROSAH小鼠模型中证明临床前疗效。DF-003已在健康受试者中完成1期评估，并将在ROSAH综合征患者中进行评估。根据协议(CRADA)条款，药物牧场将作为支持者，美国国立卫生研究院国家和传染病研究所(NIAID)提供经费，双方合作共同推进临床试验

　　（NCT06395285）的开展，以评估DF-003在ROSAH患者中的安全性、药代动力学和有效性。

　　“美国国立卫生研究院国家过敏和传染病研究所(NIAID)是ROSAH综合征研究的领导者，过往开展的疾病自然史研究已经招募了最大ROSAH受试者队列。我们很高兴这次能和NIAID开展合作，评估DF-003作为ROSAH全新疗法的效果。这是开发一种精准靶向药物的第一步，有望为ROSAH综合征患者提供切实的治疗方案。”药物牧场联合创始人、首席运营官许枞博士说。

　　关于ROSAH综合征

　　ROSAH（视网膜营养不良、视神经水肿、脾肿大、无汗症和头痛）综合征是一种罕见的常染色体显性遗传病，根据受影响患者表现出的特征性症状命名1，2。ALPK1的致病突变会导致ROSAH综合征。最常见的首发症状是视力进行性下降，通常在20岁之前开始，眼科检查经常显示视盘抬高、葡萄膜炎和视网膜神经变性2、3。大多数ROSAH患者还表现出炎症特征，如非感染性低热、关节痛、头痛和炎性细胞因子水平持续升高，包括肿瘤坏死因子-α（TNFα）、白细胞介素-6（IL-6）

　　和 IL-1β3。

　　1.

　　Tantravahi SK, et al. An inherited disorder with splenomegaly,

　　cytopenias, and vision loss. Am J Med Genet A. 2012;158(3):475-81.

　　2.

　　Williams LB, et al. ALPK1 missense pathogenic variant in five

　　families leads to ROSAH syndrome, an ocular multisystem autosomal

　　dominant disorder. Genet Med. 2019;21(9):2103-15.

　　3.

　　Kozycki CT, et al. Gain-of-function mutations in ALPK1 cause an

　　NF-κB-mediated autoinflammatory disease: functional assessment,

　　clinical phenotyping and disease course of patients with ROSAH

　　syndrome. Ann Rheum Dis. 2022;81(10):1453-64.

　　关于DF-003

　　DF-003是由药物牧场开发的原始创新I类(First-in-class)药物，可抑制ALPK1和导致ROSAH综合征的ALPK1突变体活性。DF-003已在正常健康志愿者中完成了1期临床试验(NCT05997641)。

　　关于药物牧场

　　药物牧场是一家致力于从靶点发现到原创新药(first-in-class)开发的生物科技公司，聚焦开拓乙肝、心脏和肾病以及ROSAH综合征（视网膜营养不良、视神经水肿、脾肿大、无汗症和头痛）等自身免疫性疾病的创新疗法。药物牧场独有的IDInVivo+平台结合遗传学和人工智能的突破性技术来发现新的治疗方法，可以在免疫系统健全的模式动物中直接挑选基因靶标。利用IDInVivo+平台，药物牧场已经发现多个全新先天免疫通路和靶点，目前正快速推进多个原创新药进入临床开发。

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